Titre : | Gapmer Antisense Oligonucleotides Suppress the Mutant Allele of COL6A3 and Restore Functional Protein in Ullrich Muscular Dystrophy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 8 |
Auteurs : | Marrosu E, Auteur ; Ala P ; Muntoni F ; Zhou H |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 416 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; collagène VI ; collagène VI (maladie neuromusculaire liée à) ; dystrophie musculaire congénitale de type Ullrich ; expression génique ; fibroblaste ; gapmer ; gène COL6 ; lignée cellulaire ; matrice extracellulaire ; mutation génétique ; oligonucléotide antisens ; silencing d'allèle |
Mots-clés: | allele-specific silencing;antisense oligonucleotide therapy;collagen VI;congenital muscular dystrophy;dominant mutations;gapmer; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtn.2017.07.006 / Pubmed : 28918041 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28918041 |
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