Titre : | A Neuron-Specific Gene Therapy Relieves Motor Deficits in Pompe Disease Mice |
Revue : | Molecular neurobiology, 55, 6 |
Auteurs : | Lee NC, Auteur ; Hwu WL ; Muramatsu SI ; Falk DJ ; Byrne BJ ; Cheng CH ; Shih NC ; Chang KL ; Tsai LK ; Chien YH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 5299 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; gène GAA ; glycogène ; histopathologie nerveuse ; immunohistochimie ; injection intracérébrale ; maladie de Pompe ; maltase acide ; motricité ; souris modèle ; système nerveux central ; thérapie génique ; trouble neurologique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Adeno-associated viral vector;Enzyme replacement therapy;Gene therapy;Glycogen;Neuron-specific;Pompe disease; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1007/s12035-017-0763-4 / Pubmed : 28895054 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28895054 |