Titre : | Dual AAV gene therapy for Duchenne muscular dystrophy with a 7-kb mini-dystrophin gene in the canine model |
Revue : | Human gene therapy, 29, 3 |
Auteurs : | Kodippili K, Auteur ; Hakim C ; Pan X ; Yang HT ; Yue Y ; Zhang Y ; Shin JH ; Yang NN ; Duan D |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 299 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | chien modèle ; complexe dystrophine ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai préclinique ; force musculaire ; histopathologie musculaire ; injection intramusculaire ; mini-dystrophine ; perspective thérapeutique ; thérapie génique ; vecteur AAV9 ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;adeno-associated virus;canine model;dual AAV vectors;dystrophin;mini-dystrophin; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2017.095 / Pubmed : 28793798 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28793798 |