Titre : | Nusinersen for the treatment of spinal muscular atrophy |
Revue : | Expert Review of Neurotherapeutics, 17, 10 |
Auteurs : | Chiriboga CA, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 955 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; autorisation de mise sur le marché ; efficacité thérapeutique ; enfant ; épissage ; essai clinique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; injection intrarachidienne ; motricité ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; prise en charge thérapeutique ; protéine SMN ; revue de la littérature |
Mots-clés: | Antisense oligonucleotide (ASO);Nusinersen (Spinraza TM);SMN1/SMN2;Spinal muscular atrophy (SMA);clinical trials;infantile onset SMA;intrathecal injections;later onset SMA;open label studies;sham-control studies; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1080/14737175.2017.1364159 / Pubmed : 28884620 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28884620 |