Titre : | Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 25, 11 |
Auteurs : | Echigoya Y, Auteur ; Lim KRQ ; Trieu N ; Bao B ; Miskew Nichols B ; Vila MC ; Novak JS ; Hara Y ; Lee J ; Touznik A ; Mamchaoui K ; Aoki Y ; Takeda S ; Nagaraju K ; Mouly V ; Maruyama R ; Duddy W ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 2561 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; étéplirsen ; in vitro ; in vivo ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; souris |
Mots-clés: | BMD;Becker muscular dystrophy;Duchenne muscular dystrophy;Exondys 51;antisense morpholino;clinical trial candidate screening;drisapersen;eteplirsen;exon skipping;hDMD/Dmd-null mice;machine learning;mdx52 mice; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2017.07.014 / Pubmed : 28865998 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28865998 |