Titre : | Elimination of Toxic Microsatellite Repeat Expansion RNA by RNA-Targeting Cas9 |
Revue : | Cell, 170, 5 |
Auteurs : | Batra R, Auteur ; Nelles DA ; Pirie E ; Blue SM ; Marina RJ ; Wang H ; Chaim IA ; Thomas JD ; Zhang N ; Nguyen V ; Aigner S ; Markmiller S ; Xia G ; Corbett KD ; Swanson MS ; Yeo GW |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 899 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN toxique ; culture cellulaire ; dystrophie myotonique de type 1 ; épissage ; expansion de séquence répétée ; microsatellite ; myoblaste ; perspective thérapeutique ; RNA-targeting Cas9 |
Mots-clés: | ALS;CRISPR;Huntington’s disease;RNA-targeting Cas9;adeno-associated virus;gene therapy;microsatellite repeat expansion;minimal Cas9;myotonic dystrophy; |
Résumé : |
Comment in:
A Therapeutic Double Whammy: Transcriptional or Post-transcriptional Suppression of Microsatellite Repeat Toxicity by Cas9. [Mol Cell. 2017] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.cell.2017.07.010 / Pubmed : 28803727 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28803727 |