Titre : | Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: balancing good science, marginal efficacy, high emotions and excessive cost |
Revue : | Therapeutic advances in neurological disorders, 10, 8 |
Auteurs : | Dalakas MC, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 293 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | bioéthique ; déflazacort ; dépense ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; étéplirsen ; FDA (Food and drug administration) ; mini-dystrophine ; polémique ; saut d'exon ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1177/1756285617717155 / Pubmed : 28781610 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28781610 |