Titre : | Development of Exon Skipping Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Review and a Perspective on the Outstanding Issues |
Revue : | Nucleic acid therapeutics, 27, 5 |
Auteurs : | Aartsma Rus A, Auteur ; Straub V ; Hemmings R ; Haas M ; Schlosser-Weber G ; Stoyanova-Beninska V ; Mercuri E ; Muntoni F ; Sepodes B ; Vroom E ; Balabanov P |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 251 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; EMA (Agence européenne des médicaments) ; étéplirsen ; FDA (Food and drug administration) ; oligonucléotide antisens ; recherche thérapeutique ; revue de la littérature ; saut d'exon |
Mots-clés: | exon skipping;oligonucleotides;regulatory approval; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/nat.2017.0682 / Pubmed : 28796573 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28796573 |