Titre : | Correction of a splicing defect in a mouse model of congenital muscular dystrophy type 1A using a homology-directed-repair-independent mechanism |
Revue : | Nature medicine, 23, 8 |
Auteurs : | Kemaladewi DU, Auteur ; Maino E ; Hyatt E ; Hou H ; Ding M ; Place KM ; Zhu X ; Bassi P ; Baghestani Z ; Deshwar AG ; Merico D ; Xiong HY ; Frey BJ ; Wilson MD ; Ivakine EA ; Cohn RD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 984 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire congénitale avec déficit primaire en mérosine ; édition génomique ; épissage ; gène LAMA2 ; histopathologie musculaire ; laminine ; mérosine ; mutation génétique ; souris dy2j ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/nm.4367 / Pubmed : 28714989 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28714989 |