Titre : | Intracerebral gene therapy in children with mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome: an uncontrolled phase 1/2 clinical trial |
Revue : | The Lancet. Neurology, 16, 9 |
Auteurs : | Tardieu M, Auteur ; Zerah M ; Gougeon ML ; Ausseil J ; de Bournonville S ; Husson B ; Zafeiriou D ; Parenti G ; Bourget P ; Poirier B ; Furlan V ; Artaud C ; Baugnon T ; Roujeau T ; Crystal RG ; Meyer C ; Deiva K ; Heard JM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 712 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cognition ; enfant ; essai clinique de phase 1/2 ; injection intracérébrale ; IRM ; maladie de Sanfilippo ; mucopolysaccharidose ; tableau clinique ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
Comment in:
Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome. [Lancet Neurol. 2017] Neurodevelopmental disorders: Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise. [Nat Rev Neurol. 2017] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S1474-4422(17)30169-2 / Pubmed : 28713035 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28713035 |