Titre : | Myopharm, un programme ambitieux pour les myopathies rares : Le dossier 02 |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 181 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 06/2017 |
Pages : | p. 24-25 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | cellule souche ; cellule souche pluripotente induite ; criblage moléculaire ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie myotonique de type 1 ; filière de santé neuromusculaire ; I-Stem ; lignée cellulaire ; maladie neuromusculaire ; maladies rares |
Résumé : |
Les maladies neuromusculaires les plus rares sont encore peu étudiées. Le programme collaboratif Myopharm, basé sur le criblage, a pour objectif d'identifier les molécules repositionnables susceptibles de traiter ces pathologies dans un délai raisonnable.
80à 85% des maladies génétiques sont rarissimes, avec moins d'une centaine de malades en France pour chacune. Elles peinent à intéresser les chercheurs, et encore plus les industriels. |
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