Titre : | Myopathie de Duchenne : les ciseaux moléculaires en action : La recherche : thérapeutiques |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 06/2017 |
Pages : | p. 12 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; duplication génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; effet indésirable ; exon ; gène DMD ; in vitro ; muscle ; myoblaste ; pharmacovigilance ; protocole thérapeutique ; régénération musculaire ; réponse immunitaire ; vecteur adénoassocié ; vecteur lentiviral |
Résumé : | La myopathie de Duchenne est parfois due à des duplications du gène de la dystrophine. Des équipes de Généthon et de l'Institut de myologie viennent d'arriver à éliminer l'une d'entre elles dans des cellules malades, et à obtenir ainsi une protéine normale. |
Voir aussi : |