Titre : | LNA/DNA mixmer-based antisense oligonucleotides correct alternative splicing of the SMN2 gene and restore SMN protein expression in type 1 SMA fibroblasts |
Revue : | Scientific Reports, 7, 1 |
Auteurs : | Touznik A, Auteur ; Maruyama R ; Hosoki K ; Echigoya Y ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; épissage ; fibroblaste ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/s41598-017-03850-2 / Pubmed : 28623256 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28623256 |