Titre : | Efficient SMN Rescue following Subcutaneous Tricyclo-DNA Antisense Oligonucleotide Treatment |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 7 |
Auteurs : | Robin V, Auteur ; Griffith G ; Carter JL ; Leumann CJ ; Garcia L ; Goyenvalle A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 81 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; barrière hématoencéphalique ; épissage ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; injection sous-cutanée ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; respiration (macroscopique) ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique ; tricyclo-ADN |
Mots-clés: | antisense oligonucleotide;spinal muscular atrophy;splice switching;tricyclo-DNA; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtn.2017.02.009 / Pubmed : 28624227 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28624227 |
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