Titre : | Splice-Switching Therapy for Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | Genes, 8, 6 |
Auteurs : | Meijboom KE, Auteur ; Wood MJA ; McClorey G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; autorisation de mise sur le marché ; cell-penetrating peptide ; épissage ; essai clinique ; essai préclinique ; FDA (Food and drug administration) ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; physiopathologie ; protéine SMN ; revue de la littérature ; thérapie génique |
Mots-clés: | clinical trials;spinal muscular atrophy;splice-switching oligonucleotides; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.3390/genes8060161 / Pubmed : 28604635 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28604635 |