Titre : | The SMA Trust: the role of a disease-focused research charity in developing treatments for SMA |
Revue : | Gene therapy, 24, 9 |
Auteurs : | Christie-Brown V, Auteur ; Mitchell J ; Talbot K |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 544 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; association ; nusinersen ; perspective thérapeutique ; Royaume-Uni ; SMA Trust |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/gt.2017.47 / Pubmed : 28561814 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28561814 |