Titre : | Therapeutic approaches for spinal muscular atrophy (SMA) |
Revue : | Gene therapy, 24, 9 |
Auteurs : | Scoto M, Auteur ; Finkel RS ; Mercuri E ; Muntoni F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 514 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; cellule souche ; épissage ; essai clinique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; nusinersen ; olesoxime ; perspective thérapeutique ; prise en charge thérapeutique ; protéine SMN ; revue de la littérature ; salbutamol ; thérapie génique ; troponine |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/gt.2017.45 / Pubmed : 28561813 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28561813 |