Titre : | Cure SMA and our patient community celebrate the first approved drug for SMA |
Revue : | Gene therapy, 24, 9 |
Auteurs : | Glascock J, Auteur ; Lenz M ; Hobby K ; Jarecki J |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 498 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; association de malades ; autorisation de mise sur le marché ; Cure SMA ; FDA (Food and drug administration) ; nusinersen |
Pubmed / DOI : |
DOI : 10.1038/gt.2017.39 ![]() ![]() |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28504658 |