Titre : | The AAV-mediated and RNA-guided CRISPR/Cas9 system for gene therapy of DMD and BMD |
Revue : | Brain & development, 39, 7 |
Auteurs : | Wang JZ, Auteur ; Wu P ; Shi ZM ; Xu YL ; Liu ZJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 547 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; gène DMD ; mutation génétique ; perspective thérapeutique ; revue de la littérature ; souris mdx ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Adeno-associated virus vector;Becker muscular dystrophy;CRISPR/Cas9;Duchenne muscular dystrophy;Dystrophin;Gene therapy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.braindev.2017.03.024 / Pubmed : 28390761 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28390761 |