Titre : | FDA Approval of Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy Makes 2016 the Year of Splice Modulating Oligonucleotides |
Revue : | Nucleic acid therapeutics, 27, 2 |
Auteurs : | Aartsma Rus A, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 67 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; essai ouvert ; étéplirsen ; FDA (Food and drug administration) ; maladie neuromusculaire ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; placebo ; revue de la littérature ; SMN (maladie neuromusculaire liée à) ; sujet sain ; thérapie génique |
Mots-clés: | antisense oligonucleotide;eteplirsen;nusinersen;spinal muscular atrophy;therapy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/nat.2017.0665 / Pubmed : 28346110 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28346110 |