Titre : | AAV-mediated transfer of FKRP shows therapeutic efficacy in a murine model but requires control of gene expression |
Revue : | Human molecular genetics, 26, 10 |
Auteurs : | Gicquel E, Auteur ; Maizonnier N ; Foltz SJ ; Martin WJ ; Bourg N ; Svinartchouk F ; Charton K ; Beedle AM ; Richard I |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 1952 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; dystroglycane (maladie neuromusculaire liée à) ; LGMDR9 liée à FKRP ; modèle animal ; recherche thérapeutique ; souris modèle |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1093/hmg/ddx066 / Pubmed : 28334834 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28334834 |
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