Titre : | First drug to treat spinal muscular atrophy gets FDA approval : Costly injectable shown to stall debilitating muscle-wasting effects of rare genetic disorder |
Revue : | American Journal of Medical Genetics Part A, 173, 4 |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 837 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; enfant ; essai clinique ; FDA (Food and drug administration) ; féminin ; masculin ; nouveau-né ; nusinersen ; recours en justice ; revue de la littérature |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/ajmg.a.38222 / Pubmed : 28328128 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28328128 |