Titre : | Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Drug design, development and therapy, 11 |
Auteurs : | Lim KR, Auteur ; Maruyama R ; Yokota T |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 533 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; efficacité thérapeutique ; étéplirsen ; FDA (Food and drug administration) ; gène DMD ; mutation génétique ; revue de la littérature |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;Exondys 51;eteplirsen;exon-skipping therapy;phosphorodiamidate morpholino oligomers; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.2147/DDDT.S97635 / Pubmed : 28280301 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28280301 |