Titre : | A radically new treatment for SMA |
Revue : | Archives of disease in childhood, 102, 3 |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 215 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; critère d'évaluation ; essai clinique de phase 2 ; nusinersen |
Mots-clés: | Muscle;Protein; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1136/archdischild-2017-312651 / Pubmed : 28213452 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28213452 |