Titre : | Amyotrophie spinale : un premier médicament qui ouvre l'ère des traitements |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 180 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 03/2017 |
Pages : | p. 10-12 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé) ; autorisation de mise sur le marché ; autorisation temporaire d'utilisation ; centre de référence ; Europe (géographique) ; gène SMN2 ; motoneurone ; nusinersen ; olesoxime ; pharmacogénétique ; recherche thérapeutique ; tarification ; thérapie cellulaire ; thérapie génique |
Résumé : |
Les agences règlementaires commencent à accorder des autorisations de mise sur le marché (AMM)pour des traitements innovants destinés aux maladies neuromusculaires. Point sur le premier traitement autorisé pour l'amyotrophie spinale et la foison d'essais actuellement en cours.
Description des cibles multiples 1° Agir sur le gène SMN 2 2° Apporter le gène SMN 3° Protéger le motoneurone |
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