Titre : | CRISPR/Cas9-Induced (CTG.CAG)n Repeat Instability in the Myotonic Dystrophy Type 1 Locus: Implications for Therapeutic Genome Editing |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 25, 1 |
Auteurs : | van Agtmaal EL, Auteur ; André LM ; Willemse M ; Cumming SA ; van Kessel ID ; van den Broek WJ ; Gourdon G ; Furling D ; Mouly V ; Monckton DG ; Wansink DG ; Wieringa B |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 24 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie myotonique de type 1 ; gène DMPK ; instabilité génomique ; recherche thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | (CTG.CAG)n repeat;CRISPR/Cas9;DM1 myoblasts;NHEJ;dsDNA break repair;myotonic dystrophy;somatic cell therapy;therapeutic genome editing;trinucleotide instability; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2016.10.014 / Pubmed : 28129118 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28129118 |
Voir aussi : |