Titre :
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Modification ciblée du génome : une nouvelle approche prometteuse - Chroniques génomiques : A new toolbox for genome editing
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Titre original:
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Modification ciblee du genome : une nouvelle approche prometteuse - Chroniques genomiques.
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Revue :
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médecine/sciences (m/s), 33, 1
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Auteurs :
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Jordan B, Auteur ;
Jordan B
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Type de document :
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Article
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Année de publication :
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2017
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Pages :
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p 105
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Langues:
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Français
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Mots-clés :
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acide nucléique peptidique (ANP)
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bêta-thalassémie
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gène CFTR
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mutation génétique
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souris modèle
;
thérapie génique
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Résumé :
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La large diffusion de la technique CRISPR-Cas9 et son emploi dans au moins deux essais cliniques de thérapie génique laissaient penser que cette méthode précise et efficace allait à elle seule révolutionner ce domaine. Mais voici qu’apparaît une approche très différente, fondée sur l’emploi d’entités appelées PNA (peptide nucleic acids), qui permet elle aussi une correction précise de l’altération présente dans un gène (et non simplement l’ajout d’un exemplaire fonctionnel) et semble présenter des avantages importants. Deux articles, dont les auteurs se recouvrent en bonne partie, détaillent son emploi pour corriger la mutation CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, responsable de la mucoviscidose) chez la souris et, plus récemment, un gène de bêta-globine muté (responsable de la thalassémie), également dans un modèle souris. Dans les deux cas, la correction a pu être réalisée in vivo avec une efficacité suffisante pour envisager des applications cliniques. Ce sont donc là des résultats importants qui méritent un examen approfondi.
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Lien associé :
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Lien vers le texte complet sur le site "médecine/sciences"
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Pubmed / DOI :
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DOI : 10.1051/medsci/20173301020 / Pubmed : 28120767
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En ligne :
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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28120767
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