Titre :
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Clin d’œil du Dinosaure émérite - Quand les parents DMD montent au créneau de la FDA ...
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Revue :
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médecine/sciences (m/s), 32, HS2
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Auteurs :
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Kaplan JC, Auteur
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Type de document :
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Article
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Année de publication :
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11/2016
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Pages :
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p 57
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Langues:
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Français
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Mots-clés :
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association de malades
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drisapersen
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dystrophie musculaire de Duchenne
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étéplirsen
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oligonucléotide antisens
;
saut d'exon
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Résumé :
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Aux États-Unis, les associations de familles de DMD sont montées au créneau pour demander l’agrément par la FDA1 de la première molécule induisant un saut d’exon thérapeutique. Fait sans précédent et méritant un Clin d’œil, elles ont obtenu satisfaction.
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Lien associé :
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Lien vers le texte complet sur le site "médecine/sciences"
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Pubmed / DOI :
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DOI : http://dx.doi.org/10.1051/medsci/201632s217
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Voir aussi :
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