Titre : | Systemic restoration of UBA1 ameliorates disease in spinal muscular atrophy |
Revue : | JCI insight, 1, 11 |
Auteurs : | Powis RA, Auteur ; Karyka E ; Boyd P ; Come J ; Jones RA ; Zheng Y ; Szunyogova E ; Groen EJ ; Hunter G ; Thomson D ; Wishart TM ; Becker CG ; Parson SH ; Martinat C ; Azzouz M ; Gillingwater TH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; gène UBA1 ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique ; UBA1 (maladie neuromusculaire liée à) ; ubiquitine-protéine ligase ; vecteur AAV9 |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1172/jci.insight.87908 / Pubmed : 27699224 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27699224 |