Titre : | Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 3 |
Auteurs : | Armbruster N, Auteur ; Lattanzi A ; Jeavons M ; Van Wittenberghe L ; Gjata B ; Marais T ; Martin S ; Vignaud A ; Voit T ; Mavilio F ; Barkats M ; Buj Bello A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ADN recombinant ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; essai préclinique ; expression tissulaire ; gène SMN1 ; immunohistochimie ; injection intracérébrale ; injection intraveineuse ; pharmacocinétique ; protéine SMN ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique ; vecteur AAV9 ; ventricule cérébral ; Western blot |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mtm.2016.60 / Pubmed : 27652289 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27652289 |
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