Titre : | CMT: en quête d'outils d'évaluation pertinents |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 178 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 09/2016 |
Pages : | p. 14-15 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | CMT1A ; CMTNS ; degré de sévérité ; essai clinique ; essai clinique de phase 3 ; étude d'évaluation ; évolution de la maladie ; expression génique ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; marqueur biologique ; registre de malades |
Résumé : | Parce qu'ils sont d'évolution et de sévérité très variables, il est très compliqué de mesurer précisément les traitements envisagés dans la maladie de Charcot-Marie-Thooth. Le groupe de réflexion et d'action sur la CMT confirme que la mise au point d'outils d'évaluation plus sensibles est indispensable à la réussite des essais en cours et à venir. |
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