Titre : | CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 3 |
Auteurs : | Vandendriessche T, Auteur ; Chuah MK |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 414 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; perspective thérapeutique ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Résumé : |
Comment on:
- CRISPR-mediated Genome Editing Restores Dystrophin Expression and Function in mdx Mice. Mol Ther. 2016 Mar;24(3):564-9. - Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy. Science. 2016 Jan 22;351(6271):400-3. - In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Science. 2016 Jan 22;351(6271):403-7. - In vivo gene editing in dystrophic mouse muscle and muscle stem cells. Science. 2016 Jan 22;351(6271):407-411. |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2016.29 / Pubmed : 26952918 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26952918 |
Voir aussi : |