Titre : | Gene therapies that restore dystrophin expression for the treatment of Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Human genetics, 135, 9 |
Auteurs : | Robinson-Hamm JN, Auteur ; Gersbach CA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 1029 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; édition génomique ; gène DMD ; mini-dystrophine ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; saut d'exon ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1007/s00439-016-1725-z / Pubmed : 27542949 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27542949 |