Titre : | Somatic therapy of a mouse SMA model with a U7 snRNA gene correcting SMN2 splicing |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 10 |
Auteurs : | Odermatt P, Auteur ; Trub J ; Furrer L ; Fricker R ; Marti A ; Schumperli D |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 1797 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; efficacité thérapeutique ; expression génique ; force musculaire ; gène SMN2 ; immunohistofluorescence ; souris SMN-delta-7 ; taux de survie ; thérapie génique ; vecteur AAV-U7 ; vecteur AAV9 ; Western blot |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/mt.2016.152 / Pubmed : 27456062 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27456062 |