Titre : | Genome therapy of myotonic dystrophy type 1 iPS cells for development of autologous stem cell therapy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 24, 8 |
Auteurs : | Gao Y, Auteur ; Guo X ; Santostefano K ; Wang Y ; Reid T ; Zeng D ; Terada N ; Ashizawa T ; Xia G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 1378 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | autogreffe ; cellule souche pluripotente induite ; CRISPR/Cas9 ; différenciation cellulaire ; dystrophie myotonique de type 1 ; édition génomique ; enzyme de restriction ; épissage ; gène DMPK ; insertion génétique ; intron ; répétition de triplet CTG ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 27203440 / DOI : 10.1038/mt.2016.97 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27203440 |