Titre : | Thérapies à l'essai : résultats et défis [Dossier Myology 2016 : Entrée dans l'ère des traitements] |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 177 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 06/2016 |
Pages : | p. 16-21 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | alimentation-nutrition ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; autorisation de mise sur le marché ; cellule souche embryonnaire ; colloque ; dystrophie musculaire oculopharyngée ; échelle fonctionnelle ; entraînement musculaire ; essai clinique ; évaluation de la force musculaire ; infarctus du myocarde ; maladie de McArdle ; maladie de Pompe ; myopathie liée à GNE ; nusinersen ; perte de la marche ; sélénoprotéine (maladie neuromusculaire liée à) ; thérapie cellulaire ; thérapie génique |
Résumé : |
Myology 2016, le congrès international organisé à Lyon par l'AFM-Téléthon, témoigne d'un véritable changement d'époque pour les maladies neuromusculaires.
Trente ans après l'identification du gène de la myopathie de Duchenne, évènement fondateur pour la stratégie de l'AFM, nul doute qu'une dynamique est enclenchée avec la multiplication des essais et sont tournées vers les application cliniques de demain. En outre, la présence de nombreux industriels confirme, s'il en est besoin, que les maladies neuromusculaires ont de réelles perspectives thérapeutiques. Aujourd'hui, des traitements font l'objet de demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM), d'autres sont à l'essai chez les malades. Ces ultimes phase du développement restent complexes, mais les premiers résultats positifs sont au rendez-vous. |
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