MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

Revue :	VLM. Vaincre les myopathies, 177
Titre :	Thérapies à l'essai : résultats et défis [Dossier Myology 2016 : Entrée dans l'ère des traitements]
Type de document :	VLM
Auteurs :	Dupuy-Maury F, Auteur
Editeur :	AFM-Téléthon
Année de publication :	06/2016
Pages :	p. 16-21
Langues :	Français (fre)
Mots-clés :	alimentation-nutrition ; amyotrophie spinale proximale (type I) ; amyotrophie spinale proximale (type II) ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; autorisation de mise sur le marché ; cellule souche embryonnaire ; colloque ; dystrophie musculaire oculopharyngée ; entraînement musculaire ; essai clinique ; évaluation de la force musculaire ; infarctus du myocarde ; maladie de McArdle ; maladie de Pompe ; myopathie distale de type Nonaka ; nusinersen ; perte de la marche ; PUL ; sélénoprotéine (maladie neuromusculaire liée à) ; thérapie cellulaire ; thérapie génique
Résumé :	Myology 2016, le congrès international organisé à Lyon par l'AFM-Téléthon, témoigne d'un véritable changement d'époque pour les maladies neuromusculaires. Trente ans après l'identification du gène de la myopathie de Duchenne, évènement fondateur pour la stratégie de l'AFM, nul doute qu'une dynamique est enclenchée avec la multiplication des essais et sont tournées vers les application cliniques de demain. En outre, la présence de nombreux industriels confirme, s'il en est besoin, que les maladies neuromusculaires ont de réelles perspectives thérapeutiques. Aujourd'hui, des traitements font l'objet de demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM), d'autres sont à l'essai chez les malades. Ces ultimes phase du développement restent complexes, mais les premiers résultats positifs sont au rendez-vous.
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VLM. Vaincre les myopathies, 177. Thérapies à l'essai : résultats et défis [Dossier Myology 2016 : Entrée dans l'ère des traitements] [VLM] / Dupuy-Maury F, Auteur . - [S.l.] : AFM-Téléthon, 06/2016 . - p. 16-21.
Langues : Français (fre)

Mots-clés :	alimentation-nutrition ; amyotrophie spinale proximale (type I) ; amyotrophie spinale proximale (type II) ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; autorisation de mise sur le marché ; cellule souche embryonnaire ; colloque ; dystrophie musculaire oculopharyngée ; entraînement musculaire ; essai clinique ; évaluation de la force musculaire ; infarctus du myocarde ; maladie de McArdle ; maladie de Pompe ; myopathie distale de type Nonaka ; nusinersen ; perte de la marche ; PUL ; sélénoprotéine (maladie neuromusculaire liée à) ; thérapie cellulaire ; thérapie génique
Résumé :	Myology 2016, le congrès international organisé à Lyon par l'AFM-Téléthon, témoigne d'un véritable changement d'époque pour les maladies neuromusculaires. Trente ans après l'identification du gène de la myopathie de Duchenne, évènement fondateur pour la stratégie de l'AFM, nul doute qu'une dynamique est enclenchée avec la multiplication des essais et sont tournées vers les application cliniques de demain. En outre, la présence de nombreux industriels confirme, s'il en est besoin, que les maladies neuromusculaires ont de réelles perspectives thérapeutiques. Aujourd'hui, des traitements font l'objet de demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM), d'autres sont à l'essai chez les malades. Ces ultimes phase du développement restent complexes, mais les premiers résultats positifs sont au rendez-vous.
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Revue :	VLM. Vaincre les myopathies, 177
Titre :	La recherche fondamentale source d'innovation [Dossier Myology 2016 : Entrée dans l'ère des traitements]
Type de document :	VLM
Auteurs :	Dupuy-Maury F, Auteur
Editeur :	AFM-Téléthon
Année de publication :	06/2016
Pages :	p. 24-26
Langues :	Français (fre)
Mots-clés :	amyotrophie spinale ; calpaïne 3 (maladie liée à) ; cardiomyopathie ; cellule souche ; diagnostic génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; identification du gène ; LGMD2I ; modèle animal ; myasthenia gravis ; myogenèse ; souris modèle ; thérapie génique
Résumé :	Pour améliorer les pistes thérapeutiques actuelles et continuer à comprendre les maladies, les recherches fondamentales sont indispensables. Ce sont d'elles que naîtront les traitements de demain.
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VLM. Vaincre les myopathies, 177. La recherche fondamentale source d'innovation [Dossier Myology 2016 : Entrée dans l'ère des traitements] [VLM] / Dupuy-Maury F, Auteur . - [S.l.] : AFM-Téléthon, 06/2016 . - p. 24-26.
Langues : Français (fre)

Mots-clés :	amyotrophie spinale ; calpaïne 3 (maladie liée à) ; cardiomyopathie ; cellule souche ; diagnostic génétique ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; identification du gène ; LGMD2I ; modèle animal ; myasthenia gravis ; myogenèse ; souris modèle ; thérapie génique
Résumé :	Pour améliorer les pistes thérapeutiques actuelles et continuer à comprendre les maladies, les recherches fondamentales sont indispensables. Ce sont d'elles que naîtront les traitements de demain.
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Titre :	Myology 2016 : 5th International Congress of Myology ; Posters n° 189 to 207 - Metabolic and Mitochondrial Disorders
Type de document :	Article
Congrès :	5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice
Editeur :	AFM-Téléthon
Année de publication :	03/2016
Pages :	p. 113-122
Langues :	Anglais (eng)
Mots-clés :	activation cellulaire ; anticorps monoclonal ; arbre décisionnel ; Brésil ; Caenorhabditis elegans ; cellule satellite ; ciclosporine ; colloque ; critère d'évaluation ; déficit en myoadénylate désaminase ; dégenérescence de la fibre musculaire ; diagnostic biochimique ; diagnostic clinique ; différenciation musculaire ; encéphalopathie mitochondriale ; enzymothérapie ; épreuve d'effort ; ergométrie ; Espagne ; étude de cohorte ; étude de long terme ; étude longitudinale ; étude prospective ; évolution de la maladie ; examen clinique ; facteur de transcription ; FGF ; fonction musculaire ; force musculaire ; GDF15 ; gène GAA ; gène STIM1 ; glycogénose musculaire type XIV ; hétérogénéité phénotypique ; humain ; immunohistochimie ; immunomodulation ; injection intrarachidienne ; Iran ; localisation cellulaire ; maladie de Cori-Forbes ; maladie de McArdle ; maladie de Pompe à début tardif ; marqueur biologique ; MELAS ; mitochondrie ; mutation génétique ; myoblaste ; myopathie à agrégats tubulaires ; myopathie métabolique héréditaire ; myopathie mitochondriale ; physiopathologie ; prise en charge thérapeutique ; protéine de choc thermique ; régénération musculaire ; Slovénie ; souris modèle ; spectroscopie proche infrarouge ; syndrome de Kearns-Sayre ; syndrome de Stormorken ; test de préhension

Myology 2016 : 5th International Congress of Myology ; Posters n° 189 to 207 - Metabolic and Mitochondrial Disorders [Article] / 5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice . - [S.l.] : AFM-Téléthon, 03/2016 . - p. 113-122.
Langues : Anglais (eng)

Mots-clés :

activation cellulaire ; anticorps monoclonal ; arbre décisionnel ; Brésil ; Caenorhabditis elegans ; cellule satellite ; ciclosporine ; colloque ; critère d'évaluation ; déficit en myoadénylate désaminase ; dégenérescence de la fibre musculaire ; diagnostic biochimique ; diagnostic clinique ; différenciation musculaire ; encéphalopathie mitochondriale ; enzymothérapie ; épreuve d'effort ; ergométrie ; Espagne ; étude de cohorte ; étude de long terme ; étude longitudinale ; étude prospective ; évolution de la maladie ; examen clinique ; facteur de transcription ; FGF ; fonction musculaire ; force musculaire ; GDF15 ; gène GAA ; gène STIM1 ; glycogénose musculaire type XIV ; hétérogénéité phénotypique ; humain ; immunohistochimie ; immunomodulation ; injection intrarachidienne ; Iran ; localisation cellulaire ; maladie de Cori-Forbes ; maladie de McArdle ; maladie de Pompe à début tardif ; marqueur biologique ; MELAS ; mitochondrie ; mutation génétique ; myoblaste ; myopathie à agrégats tubulaires ; myopathie métabolique héréditaire ; myopathie mitochondriale ; physiopathologie ; prise en charge thérapeutique ; protéine de choc thermique ; régénération musculaire ; Slovénie ; souris modèle ; spectroscopie proche infrarouge ; syndrome de Kearns-Sayre ; syndrome de Stormorken ; test de préhension