Titre : | Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of a small-molecule SMN2 splicing modifier in mouse models of spinal muscular atrophy |
Revue : | Human molecular genetics, 25, 10 |
Auteurs : | Zhao X, Auteur ; Feng Z ; Ling KK ; Mollin A ; Sheedy J ; Yeh S ; Petruska J ; Narasimhan J ; Dakka A ; Welch EM ; Karp G ; Chen KS ; Metzger F ; Ratni H ; Lotti F ; Tisdale S ; Naryshkin NA ; Pellizzoni L ; Paushkin S ; Ko CP ; Weetall M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 1885 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; éphrine ; épissage alternatif ; étude transversale ; gène SMN2 ; maturation de l'ARN messager ; perspective thérapeutique ; pharmacocinétique ; pharmacodynamique ; snRNP ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1093/hmg/ddw062 / Pubmed : 26931466 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26931466 |