Titre : | A Single CRISPR-Cas9 Deletion Strategy that Targets the Majority of DMD Patients Restores Dystrophin Function in hiPSC-Derived Muscle Cells |
Revue : | Cell stem cell, 18, 4 |
Auteurs : | Young CS, Auteur ; Hicks MR ; Ermolova NV ; Nakano H ; Jan M ; Younesi S ; Karumbayaram S ; Kumagai-Cresse C ; Wang D ; Zack JA ; Kohn DB ; Nakano A ; Nelson SF ; Miceli MC ; Spencer MJ ; Pyle AD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 533 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche pluripotente induite ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; enzyme de restriction ; fibre musculaire cardiaque ; in vitro ; in vivo ; myotube ; sarcolemme ; saut d'exon |
Résumé : |
Comment in:
Imprecision Medicine: A One-Size-Fits-Many Approach for Muscle Dystrophy. [Cell Stem Cell. 2016] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.stem.2016.01.021 / Pubmed : 26877224 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26877224 |