Titre : | Spinal muscular atrophy : A preliminary result toward new therapy |
Revue : | Neurology, 86, 10 |
Auteurs : | Nevo Y, Auteur ; Wang C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 884 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; échelle Hammersmith ; éditorial ; essai clinique de phase 1 ; essai ouvert ; étude transversale ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; protéine SMN ; thérapie génique |
Résumé : |
Comment on:
Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. [Neurology. 2016] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1212/WNL.0000000000002453 / Pubmed : 26865521 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26865521 |
Voir aussi : |