Titre : | Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy |
Revue : | Neurology, 86, 10 |
Auteurs : | Chiriboga CA, Auteur ; Swoboda KJ ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Montes J ; de Vivo DC ; Norris DA ; Bennett CF ; Bishop KM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 890 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale type 2 ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; échelle de qualité de vie ; échelle Hammersmith ; effet indésirable ; essai clinique de phase 1 ; essai multicentrique ; essai ouvert ; étude transversale ; injection intrarachidienne ; liquide céphalorachidien ; nusinersen ; perspective thérapeutique ; pharmacocinétique ; thérapie génique |
Résumé : |
Comment in:
Spinal muscular atrophy: A preliminary result toward new therapy. [Neurology. 2016] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1212/WNL.0000000000002445 / Pubmed : 26865511 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26865511 |
Voir aussi : |