Titre : | Where do we stand in trial readiness for autosomal recessive limb girdle muscular dystrophies? |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 26, 2 |
Auteurs : | Straub V, Auteur ; Bertoli M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 111 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; ataluren ; chémokine ; classification des maladies ; dynamométrie ; dystrophie musculaire des ceintures autosomique récessive ; essai clinique ; étude longitudinale ; maladie de Pompe à début tardif ; modèle animal ; perspective thérapeutique ; registre de malades ; saut d'exon ; thérapie cellulaire ; transfert de gène |
Mots-clés: | Clinical trials;LGMD2;Outcome measures;Patient registries;Translational research; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2015.11.012 / Pubmed : 26810373 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26810373 |