Titre : | Effects of a higher dose of alglucosidase alfa on ventilator-free survival and motor outcome in classic infantile Pompe disease: an open-label single-center study |
Revue : | Journal of inherited metabolic disease, 39, 3 |
Auteurs : | van Gelder CM, Auteur ; Poelman E ; Plug I ; Hoogeveen-Westerveld M ; van der Beek NA ; Reuser AJ ; van der Ploeg AT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 383 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; essai ouvert ; étude transversale ; fonction cardiaque ; forme pédiatrique ; maladie de Pompe ; motricité ; pharmacocinétique ; taux de survie |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1007/s10545-015-9912-y / Pubmed : 26768149 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26768149 |