Titre :
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Principes des approches thérapeutiques des DMD : The basic concept of therapeutic approaches for DMD
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Revue :
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Archives de pédiatrie, 22, 12 S1
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Auteurs :
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Amthor H, Auteur
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Type de document :
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Article
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Année de publication :
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2015
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Pages :
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p 12S63
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Langues:
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Français
; Anglais
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Mots-clés :
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ataluren
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codon stop
;
dystrophie musculaire de Duchenne
;
essai clinique
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idébénone
;
médicament aux corticoïdes
;
myostatine
;
saut d'exon
;
signalisation intercellulaire
;
thérapie génique
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Résumé :
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La dystrophie musculaire de Duchenne de Boulogne (DMD) est la maladie héréditaire du système neuromusculaire la plus fréquente chez l'enfant. L'amélioration de sa prise en charge depuis une trentaine d'années a fortement amélioré la qualité et l'espérance de vie des patients. Néanmoins, cette myopathie reste dévastatrice au niveau moteur et cardiaque. Seul le traitement par corticoïdes ralentit modestement la progression clinique, mais de nouvelles approches thérapeutiques sont en cours de développement. Nous présentons ici les rationnels et mécanismes moléculaires sous-jacents ainsi que l’état d'avancement des essais cliniques. Ces nouvelles stratégies thérapeutiques portent le potentiel de profondément changer l'avenir des patients DMD.
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Pubmed / DOI :
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DOI : 10.1016/S0929-693X(16)30011-2 / Pubmed : 26773589
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Voir aussi :
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