Titre : | In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Science (New York, N.Y.), 351, 6271 |
Auteurs : | Nelson CE, Auteur ; Hakim CH ; Ousterout DG ; Thakore PI ; Moreb EA ; Rivera RM ; Madhavan S ; Pan X ; Ran FA ; Yan WX ; Asokan A ; Zhang F ; Duan D ; Gersbach CA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 403 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; injection intramusculaire ; saut d'exon ; souris mdx ; vecteur AAV8 |
Résumé : |
Comment in:
Cautious welcome for gene editing of Duchenne muscular dystrophy in animal model. [BMJ. 2016] Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] Exon Snipping in Duchenne Muscular Dystrophy. [Trends Mol Med. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/science.aad5143 / Pubmed : 26721684 |