Titre : | Postnatal genome editing partially restores dystrophin expression in a mouse model of muscular dystrophy |
Revue : | Science, 351, 6271 |
Auteurs : | Long C, Auteur ; Amoasii L ; Mireault AA ; McAnally JR ; Li H ; Sanchez-Ortiz E ; Bhattacharryya S ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 400 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; étude transversale ; injection intramusculaire ; injection intrapéritonéale ; injection rétro-orbitaire ; saut d'exon ; souris mdx ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Résumé : |
Comment in:
Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/science.aad5725 / Pubmed : 26721683 |