Titre : | DMDSAT dans la myopathie de Duchenne : le premier outil d’auto-évaluation validé |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 02/12/2015 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; échelle d'évaluation ; échelle de fonction motrice ; qualité de vie |
Lien associé : | DMDSAT dans la myopathie de Duchenne |
Texte intégral : |
Texte intégral de la brève La myopathie de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Elle se traduit par un déficit musculaire progressif débutant dans l’enfance avec un décès prématuré à l’âge adulte du fait de complications cardio-respiratoires. De très nombreuses échelles fonctionnelles ont été développées ces dernières années afin d’appréhender la progression de la maladie, tant pour l’histoire naturelle de la maladie que pour les essais cliniques en cours de développement. Dans un article publié en septembre 2015 un groupe de chercheurs réunis au sein de l’initiative TREAT-NMD rapporte la mise au point d’un nouvel outil appelé DMDSAT (pour Duchenne Muscular Dystrophy functional ability Self-Assessment Tool). Cet outil, qui a comme originalité d’être rempli par le patient lui-même et ses aidants (PRO : patient-related-outcome), comprend 8 items répartis sur quatre dimensions (fonction du membre supérieur, mobilité, transferts et ventilation). Il s’adresse aux patients indépendamment de leurs capacités ambulatoires. Testé à titre expérimental chez 186 patients anglais atteints de DMD, le DMDSAT remplit les conditions de validation de l’analyse de type Rasch. Les auteurs ont établi une corrélation entre ce score et des paramètres économiques en rapport avec la charge en soins. Au terme de cette étape de validation, la cotation de plusieurs items a été réajustée. On notera que les PRO (patient-related-outcome), simples d’utilisation et peu chronophages, sont de plus en plus exigés par les agences réglementaires dans le cadre des essais. |
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