Titre : | Gene therapy in monogenic congenital myopathies |
Revue : | Methods, 99 |
Auteurs : | Guan X, Auteur ; Goddard MA ; Mack DL ; Childers MK |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 91 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; article de type review ; chien modèle ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; dystrophie myotonique de type 1 ; dystrophie myotonique de type 2 ; essai clinique ; essai préclinique ; gène MTM1 ; injection ; LGMDR3 liée à l'alpha-sarcoglycane ; LGMDR5 liée au gamma-sarcoglycane ; modèle cellulaire ; myopathie myotubulaire liée à l'X ; perfusion ; saut d'exon ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur AAV8 ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Animal models;Gene therapy;Muscle disease;Muscular dystrophy;Myopathy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymeth.2015.10.004 / Pubmed : 26454198 |