Titre : | Les prochains défis d'I-Stem : évaluer et produire des traitements pour les malades [Dossier : I-Stem : de la recherche aux premiers essais] |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 174 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 09/2015 |
Pages : | p. 26-27 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | bioproduction ; cellule souche embryonnaire ; cellule souche pluripotente induite ; cerveau ; drépanocytose ; dystrophie myotonique de type 1 ; épiderme ; essai clinique ; Généthon Bioprod ; I-Stem ; maladie de Huntington ; modèle animal ; Myotools ; neurone ; rétinite pigmentaire ; thérapie cellulaire |
Résumé : |
En dix ans, I-Stem est passé de la recherche sur les cellules souches au développement de traitements potentiels. C'est le défi que doit aujourd'hui relever ce laboratoire unique en France
- Premier défi : passer du laboratoire au chevet des malades - Second défi : produire les traitements de demain en quantité suffisante > Myomet, le premier essai clinique d'I-Stem - Pathologie : dystrophie myotonique de Steinert - Lieu : hôpital Henri-Mondor de Créteil - Promoteur : CECS (la branche associative d'I-Stem) - investigateur principal : Guillaume Bassez - Traitement : un médicament déjà utilisé dans le diabète insulino-résistant - Nombre de participants :40 malades adultes (20 traités, 20 sous placebo) - Durée de l'étude : dix-huit mois (le dernier malade a été inclus en mai 2015) - Objectif : améliorer la motricité des patients, évaluée par l'épreuve dite "des 6 minutes de marche" et les "myotools" développés par l'Institut de myologie : corriger l'expression de gènes perturbée dans la maladie. > Témoignage : Mathilde Girard, chef d'orchestre des plateformes technologiques |
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