Titre : | A phase I/IIa Clinical Trial in Duchenne Muscular Dystrophy using systemically delivered morpholino antisense oligomer to skip exon 53 (SKIP-NMD) |
Revue : | Human gene therapy. Clinical development, 26, 2 |
Auteurs : | Muntoni F, Auteur ; Voit T ; Servais L ; Baudin PY ; Straub V ; Mercuri E ; Bain J ; Dickson G ; Vissière D ; Dorveaux E ; Kaye EM ; Duda P ; van't Hoff W |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2015 |
Pages : | p 92 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique de phase 1/2 ; morpholino ; saut d'exon |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 26086759 / DOI : 10.1089/humc.2015.2528 |